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Carl June聯合創立的Tmunity獲費城兒童醫院獨家許可,推進GPC2 CAR-T用于神經母細胞瘤的治療

2019-10-12 作者:柏柏   來源:醫麥客 我要評論0

近日,Tmunity Therapeutics宣布與費城兒童醫院(CHOP)簽署了獨家許可和研究合作協議,以推進Glypican 2(GPC2)嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)治療神經母細胞瘤。

此前的研究表明,GPC2 CAR-T細胞療法在髓母細胞瘤和小細胞肺癌,以及其他幾種在細胞表面表達豐富GPC2蛋白的小兒和成人癌癥中都有擴展的潛力。

CHOP的兒科醫生和醫師科學家John Maris和MD Kristopher Bosse鑒定并驗證了癌蛋白GPC2。它在神經母細胞瘤上高表達,但在正常的兒童組織中未檢測到明顯水平。

在2017年發表于Cancer Cell上的一篇開創性論文中,CHOP研究小組認為,由于GPC2對神經母細胞瘤增殖的需要,它可能不太容易受到免疫逃逸機制的影響。他們的工作驗證了GPC2是一種非突變的神經母細胞瘤蛋白,并為GPC2作為免疫治療靶標奠定了堅實的基礎。

賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院兒科和CHOP的助理教授Bosse博士說:“這項新的合作以我們先前的研究為基礎,并將Tmunity在設計和開發CAR-T細胞方面的經驗與CHOP在跨神經母細胞瘤和其他幾種癌癥的細胞表面分子家族生物學方面的專業知識相結合。”

Tmunity總裁兼首席執行官Usman“ Oz” Azam博士表示:“與CHOP的合作擴展了我們世界一流的學術合作伙伴網絡,并且推進了我們建立兒科腫瘤學特許經營權和針對毀滅性疾病的新型T細胞療法的戰略。通過將CHOP的科學見解和研究與Tmunity的T細胞開發、監管以及制造能力和專業知識相結合,我們創建了一支強大的團隊來應對這種致命的癌癥。”

他還說道:“我們期待與Maris博士、Bosse博士及其團隊合作,推進GPC2 CAR-T細胞療法的發展,為選擇有限的患者帶來希望。”

神經母細胞瘤的治療現狀

神經母細胞瘤是一種罕見的癌癥,起源于原始神經嵴細胞的胚胎性惡性腫瘤,它通過在胚胎期攻擊未成熟的神經細胞來影響神經系統的發育,為兒童最常見的顱外實體瘤,占所有兒童惡性腫瘤的8%~10%,被稱為兒童腫瘤之王。在美國,每年約有800名兒童被診斷為神經母細胞瘤,總體存活率低于50%。

目前該疾病的治療方案大多為手術、化療以及放療,這些治療方法有限并且毒性極高,這突顯了對該疾病新療法的迫切需求,而GPC2 CAR-T細胞療法不僅可以改善總體存活率而且能夠降低長期毒性。

GPC2 CAR-T治療神經母細胞瘤

GPC2(磷脂酰肌醇蛋白聚糖2重組蛋白)是一種蛋白質產物,攜帶硫酸乙酰肝素的細胞表面蛋白聚糖,具有可以完成與發育中神經元的運動行為相關的功能。近年來的研究表明,GPC2蛋白在神經母細胞瘤中的表達明顯增加,在正常組織(包括腦、心、肺和腎)中的表達不明顯,表明GPC2是神經母細胞瘤中一種合適的腫瘤抗原。


研究表明,GPC2對于神經母細胞瘤的增殖是必需的(圖片來源:Cancer Cell)

兒科癌癥夢想團隊聯合負責人、CHOP神經母細胞瘤研究主席Giulio D'Angio博士說道:“我們的研究證實,GPC2是神經母細胞瘤等惡性腫瘤進取的重要目標。我們期待有一天將GPC2 CAR-T細胞療法帶入臨床和有需要的患者。”他還表示,他們很高興與Tmunity合作,加速GPC2 CAR-T治療神經母細胞瘤的開發。

根據簽訂協議的條款,Tmunity將與CHOP合作啟動已授權的IND研究,并盡快運用于臨床。Tmunity將負責領導GPC2 CAR-T細胞療法的開發、制造、監管和商業化。大多數臨床前研究將由CHOP進行。

關于Tmunity Therapeutics

Tmunity Therapeutics是一家總部位于費城的私有生物治療公司,致力于通過為更多毀滅性疾病的患者提供下一代T細胞免疫療法的全部潛力來挽救和改善生活。

Tmunity在創建之初即與賓大醫學院簽署了排他性的長期合作協議以及技術/專利授權協議。以Carl H. June教授為首的科學創始人團隊,曾在全球范圍內首次將細胞和基因治療技術成功實現了臨床轉化。

目前,Tmunity產品線包括針對多種癌癥的研究以及下一代療法,包括前列腺癌、骨髓瘤、黑素瘤和滑膜肉瘤。

研發管線(圖片來源:Tmunity)

另外,Tmunity正在利用UPenn的實驗室和生產設施以及賓夕法尼亞州諾里斯敦的專用cGMP制造設施來追求工藝改進和生產規模擴大,以支持T細胞療法的臨床開發。

結語

盡管目前對神經母細胞瘤的治療取得突破性進展還有待時日,但此次Tmunity 與CHOP的合作已經拓寬了兒科腫瘤治療渠道, 擴展了其他難以治療的實體瘤的潛力,這將對兒童神經母細胞瘤的治療有著重要意義。

值得注意的是,GPC2在除了神經母細胞瘤之外的其他兒童癌癥中也存在過表達的情況,因此也可能將這種方法應用于多種高危兒童癌癥的治療。

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